国产细胞治疗迎高速发展 精准生物投入超7亿攻关晚期癌症

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近年来，在技术、政策、市场的推动下，细胞与基因治疗呈现出快速发展态势，在癌症等重大疾病的治疗中展现出较好效果，为许多患者尤其是晚期癌症患者带来新的希望。作为一种新型精准靶向疗法，CAR-T疗法(注：嵌合抗原受体T细胞免疫疗法)正在被越来越多的人所知晓，我国CAR-T细胞治疗赛道在近几年迎来了高速发展。

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自2017年以来，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准6种CAR-T细胞产品用于治疗晚期复发或难治性血癌患者。在国内市场，目前已有4款CAR-T产品上市，在研的CAR-T产品超25款。

“CAR-T主要针对治疗生命预期约还剩3到6个月时间的癌症晚期患者，尤其是白血病、多发性骨髓瘤的患者。”重庆精准生物技术有限公司董事长兼科学家钱程教授说。

去年11月，中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网信息公布，精准生物申报的pCAR-19B细胞自体回输制剂获准纳入“突破性治疗品种”，主要用于治疗儿童、青少年白血病，该产品今年有望获批上市。

8年投入超7亿元攻关晚期癌症

《“十四五”医药工业发展规划》指出，以基因治疗、细胞治疗、合成生物技术、双功能抗体等为代表的新一代生物技术日渐成熟，为医药工业抢抓新一轮科技革命和产业变革机遇提供了广阔空间。《规划》在“医药创新产品产业化工程”中提及，重点发展针对新靶点、新适应症的嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)、嵌合抗原受体NK细胞(CAR-NK)等免疫细胞治疗、干细胞治疗、基因治疗产品和特异性免疫球蛋白等。

“得益于政府搭建的平台及资本市场对企业的融资支持，让我们这类前期投入成本巨大的生物医药企业能够顺利开展研发工作，持续探索未来基因与细胞药物发展的趋势。”钱程教授说。

长周期高风险的投入，是生物医药科技创新企业长远发展的必由之路。据悉，精准生物是以精准医学科学家钱程教授为核心的技术团队与上市公司智飞生物(智睿投资)联合创建的高新技术企业。成立8年来，精准生物在平台建设、产品研发、临床实验等投入超7亿元，搭建了完善的细胞治疗研发转化、生产制备产业链。

“天价”的治疗费用，是摆在CAR-T疗法面前的一道门槛，目前国内已获批上市的4款产品售价范围为99.9万元/针——129万元/针。对于此前接受临床实验的受试者，由精准生物负责受试者的治疗费用。“我们会全面跟踪受试者治疗的每一个细节，只有把临床数据研究透，才能对产品有更深刻的认识，为未来产品上市提供好的保障。”钱程教授说。

目前，国内尚无治疗儿童、青少年复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病的CAR-T产品获批上市，pCAR-19B是国内进入关键性临床研究的CAR-T产品。钱程教授表示，“8年来，我们获批50多项国家专利，有4个国家一类生物新药获批进入注册临床。”

市场竞争日趋激烈

CAR-T疗法是一种利用人体自身免疫系统进行的个体化治疗方法，通过基因工程，向T细胞导入人造的特异性识别肿瘤抗原的CAR基因，构建CAR-T细胞，再回输患者体内。

从CAR-T的治疗过程来看，需要在医院为患者进行细胞提取，通过冷藏运输，将细胞样品送到制药企业，进行细胞培养和加工后，再通过冷冻运输送到医院，为患者进行用药和移植。

在这一环节，精准生物与日立达成深入合作，上线细胞治疗追溯系统，为CAR-T治疗过程提供数字化全过程追溯。日立解决方案(中国)有限公司生命科学解决方案事业本部总经理刘苏明表示，“数字化追溯平台起到防混淆、防差错的作用，为患者的治疗保驾护航。同时也可以加强多方进行紧密协作，提高效率，对于未来降低成本和缩短时间也将产生积极的影响。”

近几年来，我国癌症防治体系进一步完善，整体诊疗能力提升。数据显示，2022年，我国总体癌症5年生存率从2015年的40.5%上升到了2022年的43.7%，防控工作取得积极成效。

对于CAR-T这一新型疗法，虽然高昂的费用是阻碍其可及性的难题，但随着商业保险等方面的跟进，CAR-T疗法的负担也会一步步减轻。此外，企业通过多渠道融资、加速商业化等进程，实现产品研发正循环，实现降本增效，也能够逐步降低产品价格。

就在最近，复兴凯特宣布其CAR-T产品奕凯达将开启中国淋巴瘤按疗效价值支付计划，原本120万元一针的CAR-T治疗，符合条件的患者在使用奕凯达治疗后，若未能达到完全缓解(CR)，将获得高60万元人民币的返还。

对于CAR-T的高昂治疗费用，钱程教授表示，“只要有新项目，我们还会招募志愿者患者。对于已经商业化的产品，我们会研发第二代、第三代产品，也还是需要受试者配合临床实验。更新换代的产品会围绕性能更高、价格更便宜的方向研发，逐步降低患者的治疗成本。”

随着越来越多的CAR-T细胞治疗药物上市，市场竞争日趋激烈。弗若斯特沙利文数据指出，预计2021年至2025年，中国CAR-T疗法市场规模(以成本价计)将由2亿元升至80亿元，复合年增长率为151.0%。伴随更多CAR-T产品获批，预计市场规模于2030年可以达到289亿元。

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